仍有21种罕见病境外有药境内无药 困局如何破解?

来源:崔尔浪中网 2019-07-10 13:25:45

2019年2月11日,国务院常务会议指出,“加强癌症、罕见病等重大疾病防治,事关亿万群众福祉。。。。。。要保障2000多万罕见病患者用药。从3月1日起,对首批21个罕见病药品和4个原料药,参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税,国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。”

2016年2月,原国家食品药品监督管理总局发布《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》(食药监药化管〔2016〕19号)并于2017年12月进行了修订,明确对治疗罕见病的药品注册申请予以优先审评审批,并允许在申报临床试验时即可提出减少临床试验病例数或免做临床试验的申请。

而目前中国的情况是,已经上市且有罕见病适应症的55种药物中,有29种药物被纳入国家医保目录,涉及18种罕见病。这29种药物中,有9种享受国家医保目录甲类报销,用于治疗11种罕见病适应症,患者使用时无需自付。

下图为2018年优先审评申请上市的《第一批罕见病目录》相关药品:

另据俄罗斯《观点报》网站11月23日报道,美国今年夏天粮食大丰收,但却无处可卖。这是特朗普向中国发起贸易战的后果。而最不可思议的是,这场战争的第一批牺牲者正是支持特朗普上台的人——美国农民。美国农业面临严重威胁。

而自2014年起至2018年12月,在罕见病发展中心登记注册的罕见病患者共计5810人,其中42%的患者(2448人)没有接受任何治疗,而在58%接受治疗的患者中,有绝大部分未能及时且足量地服用治疗药物。

然而,湖北省军区某新兵团,大胆携手网络直播平台——斗鱼直播,对新战士们的训练、工作、生活进行为期3天的现场直播。结果,网上网下、军营内外一片叫好。直播期间,累计点击收看人数超过1.0422亿,弹幕量达到4536.49万条,并被全国300多家网站推送,转载量高达20余万次。

根据气象预报,13日开始,中国北方降雪范围进一步扩大,多地将迎来雪天模式,14日,北京也将出现2018年入冬以来最强的一次降雪过程。

中国“真刀真枪”的反腐战争也引起了很多外媒的关注。俄罗斯《独立报》发表评论称,中国的“打虎”行动并不会“虎头蛇尾”,相反,它将成为中国一个长期的行动计划,以达到让官员们“不敢贪”的目的。这场反腐行动已对社会产生了巨大影响,受到广大民众的欢迎,并取得了人民的信任。

高炉灰和高炉渣等固体废物,国家禁止进口。但有一伙人从韩国走私此类废物,为逃避海关监管谎报是“铁矿砂(粉)”。昨天,镇江市中级人民法院开庭审理此案,当庭未宣判。现代快报记者了解到,此案共有11个被告,近6万吨固体废物,大部分已流入市场。据介绍,这是2014年全国海关缉私十大典型案例之一,也是江苏查处量最大的走私废物案。

《瞭望》新闻周刊记者近日在多地调研发现,近5年多来,“形象工程”“政绩工程”受到相当程度遏制,但一些地方也出现“不建楼堂建场馆、不顾实际造景观”等值得关注的“四风”问题新变种。

来凤的条件跟富庶的汉中没法比。“我们那都是平坝坝,哪有这么多山?”

黄如方称,大部分罕见病患者需要终生用药,在药物不可及、不可负担的情况下,难以维持长期足量和足疗程的治疗,因病致残现象较为普遍。

一方面护理工作面临人力供给的问题,另一方面,随着大数据、互联网、信息化技术等与护理领域的深度融合,智慧护理、“互联网+护理服务”等新型服务模式也在不断创新。

此外,部分药品还面临“监管不确定”的阻碍。如血液制品就面临特殊的海关进口管制,企业在进入中国市场时也必须谨慎考量。

这位律师进一步分析说,根据人民防空法的规定,即使由包括开发商在内的单位和全体业主投资建设车位,也只是享有对车位的管理权、收益权。

以美国为例来看:

“同样流量,新老用户月租差距特别大。换号又很麻烦,因为绑定了很多金融账号和APP服务。身边很多朋友不得已使用两个手机,一个保持联系,另一个用新号的优惠套餐。”网民代表陈倬岳的话在会上引发广泛共鸣。

其次,企业还面临来自注册准入环节的“成本不确定”。黄如方介绍,药物在我国上市意味着要投入资源进行临床试验并准备药品的安全与疗效证据。在患者数量有限的情况下,企业会预期药品销售难以收回注册成本,因此即使国外上市了药物,但会选择不进入中国市场。

根据中国驻马使馆提供的信息,挖沙船载有16名中国船员,其中3人已获救。使馆已要求马方全力搜救落水人员,并已派领保官员赶往现场。

今早有网友爆料称,沧州市运河区小王庄镇一公司的仓库坍塌,有人员伤亡。网友发布的图片中,几名消防队员正使用机械,对现场进行处置。

记者在2019年中国罕见病报告中发现,这13种罕见病的药物治疗花费中,年治疗费用高的近500万元,低的则仅需189元,中位值为20万元。这13种罕见病在我国约影响23万名患者,大部分人需要终生用药治疗。其中,有11种药物的年治疗费用大于8万元人民币,在没有医保支付的情况下,患者难以维持长期足量和足疗程的治疗。对患者来说,这些药如同“水中的月亮”,可望而不可及。

据了解,全球有7000多种罕见病。在罕见病的病人圈内一个共同的认知,有药可治的罕见病是一种幸运。

在登记的5810名患者中,有一半以上的患者因病致残,其中29%的患者为肢体残障,15%为多重残障(即同时有两种以上残障类型)。在有残障表现的3174名患者中,17%的患者为一级残障,17%为二级残障,8%为三级残障,5%为四级残障。

事实上,对于中国罕见病药物的短缺,自2015年以来,主管部门出台了多项政策措施,力图打破笼罩在罕见病药物上的“市场不确定”,鼓励罕见病药物的引进、研发和生产,并加快罕见病药品的注册审评审批。

新华社乌鲁木齐3月27日电(记者尚升)入春后,在新疆喀什地区伽师县,人保财险北京分公司向当地33个棉农现场赔付了61.96万元的理赔款,人均赔付1.87万元。

在互联网募捐平台上或有些论坛贴吧里,每天都有很多新的求助项目出现。对处在困境中的个体家庭来说,得到救助的机会并不是完全公平的。在互联网平台上,有更好的图片和文案能力的家庭,有更广泛社交网络人脉关系的家庭,即便不是最贫困的人群,往往也会有好的效果。

意见要求,研究生培养单位要将研究生导师立德树人评价考核结果,作为人才引进、职称评定、职务晋升、绩效分配、评优评先的重要依据,充分发挥考核评价的鉴定、引导、激励和教育功能。教育行政部门和研究生培养单位要把研究生导师立德树人职责落实情况纳入教学督导范畴,加强督导检查。对于未能履行立德树人职责的研究生导师,研究生培养单位视情况采取约谈、限招、停招、取消导师资格等处理措施;对有违反师德行为的,实行一票否决,并依法依规给予相应处理。

黄如方称,他作为一名罕见病患者和全球委员会成员,我有义务为那些长期被忽视、处于缺医少药状态的罕见病患者群体发声。

就罕见病这一群体来看,患者群相比如肺癌等症的患者群要小的非常多,这使得企业有“收益不确定”的担忧。因此,企业通常缺乏研发、仿制及生产罕见病药物的动机。

李克强总理夫人程虹,国务委员兼外交部长王毅,全国政协副主席、国家发展和改革委员会主任何立峰等陪同人员同机离京。

据了解,为了保护中轴线,北京市文物局列出了未来几年市、区两级政府包括东、西城共同完成的文物腾退的清单。记者从两区获悉,到2020年,东、西城将腾退近百处文物。

广西大化瑶族自治州七百弄乡严重缺水缺土,被称为“魔鬼诅咒的地方”。所谓“弄”是指高山环绕的洼地,在喀斯特地貌山区,每个“弄”就像大漏斗一样会漏干所有的雨水。七百弄有1300多个这样的“漏斗”,最深的有300多米。

黄如方认为,中国政府在解决罕见病药物保障上,已经迈出了积极的步伐。

2018年5月,药品监督管理局与国家卫生健康委员会联合发布《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》(2018年第23号),进一步明确国家药品监督管理局药品审评中心对罕见病药品研发的指导;对于境外已上市的罕见病药品,进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的,可以提交境外临床试验数据直接申报药品上市注册申请。截止2018年12月底,有13种罕见病药品通过优先审评审批申请上市,涉及《第一批罕见病目录》中10种罕见病。

两年多来,江涛积累了数百张画作。在与朋友闲聊时,有人建议将这些画向公众展出,江涛想到12月2日是女儿的5周岁生日,便想自掏腰包办一个画展,作为送给女儿的生日礼物。

据消除罕见病患儿诊断壁垒全球委员会发布的2019年中国罕见病报告显示,在中国无药物的21种罕见病分别如下:

全球领先的罕见病药物生产巨头,在中国上市的罕见病药品数量少之又少,关于中国21种罕见病无药可用的原因,黄如方透露,主要是罕见病药物的上市面临诸多阻碍,且制药企业在面临“不确定”的市场情况时通常选择沉默。

经济观察网记者温淑萍“现在,仍有21种罕见病在我国面临‘境外有药、境内无药’的困境。这是无法以一己之力打破的高墙。”2月28日,国际罕见病日,罕见病发展中心主任兼创始人、全球委员会成员黄如方接受记者采访时称,中国有预计超过2000万罕见病患者,每年新出生的罕见病患儿超过20万,但药物可及性也成为第一个重要问题。

据陕西省考古研究院院长孙周勇介绍,博物馆包括陕西考古史基本陈列和重要考古新发现陈列、科技保护中心、考古信息中心及考古学术中心,配套设施包括游客服务中心、办公、后勤保障等功能区。在参观流线设置上,除了基本的展陈空间外,还将向公众有限开放标本库房、信息中心、文物保护及科技考古实验室等部分工作区域,让公众能走近真实的考古工作环境、了解考古学科的基础常识。

而疾病有治疗药物却尚未在国内上市,则又给对患者健康和生存希望带来失落。

在以往两轮国家医保谈判中都出现了罕见病药物的身影。2017年国家人力资源与社会保障部通过谈判将治疗血友病的重组人凝血因子VIIa,治疗多发性硬化的重组人干扰素β-1b,和治疗结节性硬化症的依维莫司纳入国家医保目录乙类报销。2018年国家医疗保障局通过抗癌药谈判将治疗肢端肥大症的奥曲肽纳入国家医保目录乙类报销,但肢端肥大症并不在《第一批罕见病目录》中。

这两个人渣,就是去年在香港立法院就职宣誓时,公然篡改宣誓词侮辱祖国和祖国人民是“支那”和“支那人”的香港“本土派”政治流氓梁颂恆和游蕙祯。

同日下午,太原市十四届人大常委会第二十次会议举行。会议决定接受耿彦波辞去太原市市长职务,任命李晓波为太原市副市长、代市长。

昂贵的生命线

而包括瑞颂、诺华、百傲万里、武田、杰特贝林等企业研发的罕见病药物数量都相对较多,但中国与美国市场的上市差距却非常大,详见下图:

目前中国面临的“境外有药、境内无药”困境的21种罕见病药物注册状态如下:

新华社北京3月19日电题:北京冬奥如何讲好中国故事——平昌2018给北京2022的启示

随后,习近平沿着石板路步行来到施茶村火山石斛园。施茶村村民、技术员吴清伟说:“我们向总书记介绍了现代化的智能喷灌技术,只需要在手机上点击开关,就可以给石斛进行浇灌,总书记听完高兴地称赞说这个很方便。”

2015年8月,国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》(国发〔2015〕44号),2017年10月中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》(厅字〔2017〕42号),对鼓励罕见病用药研发、加快罕见病药品注册审批提出明确意见。

2018年8月,国家药品监督管理总局药品审评中心发布《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知》,遴选出48个临床急需且已经在美国、欧盟或日本上市的药品,经研究后如不存在人种差异即可利用境外研究数据申请上市。有20种药物的适应症涉及《第一批罕见病目录》中的12种疾病。

力图打破不确定

最后,还有来自医保准入环节的“支付不确定”。罕见病药物的研发和生产成本相对偏高,企业在患者群体较小的情况下倾向于制定较高的价格。如果我国没有明确的罕见病药物医疗保障政策,那么能够支付得起药品治疗费用的患者数量将更加有限。而对于“高值药品”,尤其是治疗费用高昂到患者几乎没有自费可能的罕见病药物,企业在国内的进入选择上还面临道德拷问和伦理困境。在药品销售预期无法负担前期研发及生产成本时,企业选择不进入中国市场。

它是中国汉族几千年农耕社会背景下的产物,被称为“中华国犬”。以前广泛存在于中国汉族农村及东南亚地区,现在城市化也广泛把中华田园犬当作宠物狗。

近期召开的国务院常务会议也提出,集中清理与部门审批事项相关的审查、评价、评估等中介服务;审批部门所属事业单位、主管的社会组织及其举办的企业,不得开展与本部门审批相关的中介服务,斩断利益关联;除法律规定外,审批部门不得要求申请人委托中介服务。

在罕见病群里中,事实上,另一个令这一群体感到失落的问题是,治疗费用昂贵。

“走私进口禁止类固体废物属于违法犯罪行为,进口限制可用作原料的固体废物,同样要严格遵守国家法律法规,履行报批、申领、备案等相应手续,合法进口、合法使用。”张广志提醒广大进出口企业,来自生活源的废塑料、未经分拣的废纸、废纺织原料等4类24种固体废物,已从《限制进口类可用作原料的固体废物目录》调整列入《禁止进口固体废物目录》,上述固废物从今年元月1日起已被禁止进口。

(三)按照有关规定做好科学数据保密和安全管理工作;

原标题;缘何国外媒体高度关注“一带一路”国际合作高峰论坛

实施创新驱动发展战略,是应对发展环境变化、把握发展自主权、提高核心竞争力的必然选择,是加快转变经济发展方式、破解经济发展深层次矛盾和问题的必然选择,是更好引领我国经济发展新常态、保持我国经济持续健康发展的必然选择。

12月17日晚间,振兴生化披露,浙民投方面推选的黄灵谋、袁华刚当选董事,余俊仙、张晟杰当选独董。佳兆业方面推选的郑毅、罗军当选董事,而推选的独董刘书锦则落选,刘遭遇1.19亿反对票。从董事会席位来看,公司控制权的天平开始向浙民投倾斜。

2018年4月25日,国家药品监督管理局组织起草了《药品试验数据保护实施办法(暂行)(征求意见稿)》,并向社会公开征求意见。在征求意见稿中,将罕见病治疗药品列为数据保护对象,自该适应症首次在中国获批之日起给予6年数据保护期。据悉该办法将根据征求意见情况进一步修改完善后发布。

黄如方认为,缺乏罕见病药物身份认定及独立的罕见病药物注册审评审批通道,仍是一道隐形的罕见病药物可及障碍之墙。此外,罕见病药物在国内的引进、注册和上市,还需要一系列配套政策法规的落地。例如,我国在1986年曾以卫生部的名义对外发布公告,除了人血清白蛋白外,禁止进口血液制品。时至今日,这一规定依旧影响着血液制品的引进。在《第一批罕见病目录》中仍有部分罕见病依赖于将血液制品作为其主要预防和治疗方案,在国内生产企业研发和生产罕见病相关血液制品的动机不足的情况下,缺乏进口无疑封堵了患者对健康和生存的希望。

报道称,该支队支队长何虎介绍说,一年前他们接到移防命令,从准备、搬迁到部署到位,上级督导小组给出了“三个没想到”的高度评价:没想到移防无一人迟一日晚一天,没想到官兵无一人讲特殊摆困难,没想到家属无一人拉衣襟拖后腿。

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